CD19 CAR-T 在复发 t(8;21) AML:一个单中心前性II期临床试验

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 免疫治疗是一种免疫疗法.

背景情况:

• 大约78.3%的急性髓性白血病 (AML) 患者表达CD19.
• 在AML中,CD19是化学抗原受体 (CAR) -T细胞治疗的潜在标.
• 复发的CD19阳性t(8;21) AML是一个治疗挑战.

研究的目的:

• 评估CD19 CAR-T细胞治疗在复发CD19阳性t的AML患者中的安全性和有效性.
• 评估与治疗相关的毒性,包括细胞因子释放综合征 (CRS) 和神经毒性.
• 为了确定CD19 CAR-T细胞管理后的缓解率和生存结果.

主要方法:

• 未来的II期临床试验 (NCT03896854) 涉及10名复发的CD19阳性t(8;21) AML患者.
• 患者接受了用fludarabine和cyclophosphamide (FC) 进行淋巴缺血,随后接受CD19 CAR-T细胞 (5-20 × 10^6细胞/kg).
• 进行了基因分析,并监测了血液和分子缓解,毒性和生存的结果.

主要成果:

• 所有10名患者都实现了完全缓解 (CR),60%的患者获得了分子MRD阴性CR.
• 所有患者都出现了3级或更高的血液毒性,治疗时间平均为两周.
• 轻度 (1-2级) CRS发生在8名患者中;一个患者经历了3级CRS. 没有观察到免疫效应细胞相关的神经毒性综合征.
• 平均总生存时间为11.6个月,中位数无白血病生存时间为3.8个月.
• RUNX1::RUNX1T1融合转录水平显示中位数减少2.5日志.

结论:

• CD19 CAR-T细胞疗法是一种安全有效的治疗选择,用于复发的CD19阳性t(8;21) AML.
• 该疗法显示了完全和分子缓解的高率.
• 虽然血液毒性很常见,但它们是可控的,严重的非血液毒性很少见.