在儿童生长激素缺乏症中制定优先措施的过程:挑战和解决方案
Meryl Brod1, Kathryn M Pfeiffer1, Suzanne Lessard Alolga1
1Health Outcomes Research, The Brod Group, Mill Valley, CA, USA.
Patient preference and adherence
|May 13, 2025
概括
患者对儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 治疗的偏好对于药物开发至关重要. 开发了新的问卷,即GHD-偏好测量 (GHD-PRM) 和GHD-属性测量 (GHD-ATM),以捕捉这些以患者为中心的见解.
科学领域:
- * 患者报告的结果
- *健康经济学和结果研究研究.
- * * 药物开发 药物开发
背景情况:
- *患者体验数据对于药物开发和风险/益处分析越来越重要.
- *评估患者的偏好是评估新疗法的关键.
- * 儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 治疗被用作开发以患者为中心措施的模型.
研究的目的:
- * 为评估以患者为中心的治疗偏好开发一个原型过程.
- * 创建验证的问卷以测量PGHD患者偏好.
- * 将患者的声音纳入药物开发过程中.
主要方法:
- * 文献综述和概念引发专家,护理人员和PGHD儿童的采访.
- *使用适应的地面理论进行数据分析.
- * GHD偏好测量 (GHD-PRM) 和GHD属性测量 (GHD-ATM) 的开发和认知汇报.
主要成果:
- *关键的护理人员偏好包括易于准备,方便和副作用.
- *治疗对儿童生活的影响涉及旅行,社交活动和日常生活.
- * 结果在各个患者组和治疗类型 (注射 vs 口服) 中一致.
结论:
- * GHD-PRM和GHD-ATM是新的,严格开发的,疾病特异性的偏好调查问卷.
- * 这些措施为各种利益相关者提供了以患者为中心的有价值数据.
- *新的偏好措施增强了风险/益处分析,并为治疗评估提供了信息.
