肌酸单酸对患有骨头骨肌肉衰竭的儿童运动功能的影响:一个多中心,随机,双盲,安慰剂控制的交叉试验

科学领域:

• 神经学 神经学
• 儿科 儿科 儿科
• 肌肉疾病 肌肉疾病

背景情况:

• 面肌肌缩 (FSHD) 是一种渐进的,罕见的肌肉疾病,目前没有修改疾病的治疗方法.
• 肌酸单 (CrM) 已显示出在其他肌肉发育不良症中提高肌肉力量的潜力.
• 在此之前,CRM还没有在儿科FSHD群体中进行研究.

研究的目的:

• 研究肌酸单 (CrM) 对被诊断患有FSHD的儿童运动功能的疗效.
• 在这个儿科队列中评估CRM的安全性和耐受性.
• 探索CrM对包括耐力,力量和肌肉形态在内的次要结果的潜在益处.

主要方法:

• 进行了一项随机,双盲,安慰剂控制的交叉试验.
• 参与者接受了CrM (100mg/kg/day,最大10g) 或安慰剂,为两个12周的周期和一个6周的洗.
• 主要结局是神经肌肉疾病的运动功能测量 (MFM-32);次要结局包括6分钟步行距离,力量和MRI评估.

主要成果:

• 招募了13名儿童 (平均年龄12.2岁);11人完成了试验.
• 在初级结局MFM-32中,CrM和安慰剂组之间没有发现显著差异.
• 在6分钟的步行距离和其他次要措施中发现了改善的趋势; CrM是安全的,耐受性良好,血清肌氨酸略有增加.

结论:

• 肌酸单 (CrM) 是安全的,并且在患有FSHD的儿童中耐受良好.
• 虽然CrM并没有改善主要的MFM-32测量结果,但在步行距离等二次结果中显示出潜在的好处.
• 该研究证实了儿科FSHD临床试验的可行性,并建议需要进行更大规模的试验来进一步评估CRM疗效.