在新诊断的高风险神经母细胞瘤中进行 Haploidentical 干细胞移植:来自印度的一项单臂前性研究的结果

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 血液学 血液学 血液学
• 免疫学 免疫学 免疫学

背景情况:

• 越来越多的证据表明神经母细胞瘤中移植与瘤 (GVT) 作用.
• 正在探索哈普洛同一性干细胞移植 (HSCT),以利用GVT改善结果.

研究的目的:

• 评价 haploidentical HSCT 在诱导 GVT 和改善高风险神经母细胞瘤的结果中的有效性.
• 为了评估移植,毒性,和复发率后的哈普罗相同的HSCT.

主要方法:

• 对患有高风险神经母细胞瘤的儿童 (18个月-18岁) 进行前性单臂研究.
• 来自母捐赠者的哈普罗同一性HSCT,使用T枯竭或T补充移植,并采用特定的调节方案.
• 根据SIOP-Europa-Neuroblastoma (SIOPEN) 协议进行了诱导化疗,手术,放射治疗和13-cis视网膜酸.

主要成果:

• 五名儿童接受了百分之百的移植和没有与治疗方案相关的毒性的一致的HSCT.
• 在响应者中发生了I/II级皮肤移植与宿主疾病 (GVHD);然而,三名儿童在一年内出现了中枢神经系统复发,一名患有骨复发.
• 在4/5的儿童中,无进展的生存期为12个月,但最终,除了一个孩子外,所有人都死于进展性疾病.

结论:

• 顺序相同的HSCT没有显示出高风险神经母细胞瘤的结果有显著改善.
• 在HSCT后的一年内,复发仍然是一个重要的问题.
• 迫切需要新的策略,包括在HSCT之前进行更深度缓解诱导的预先metaliodobenzylguanidine (MIBG) 治疗.