MECP2重复综合征:病理生理学的最新进展和治疗前景

Yuichi Akaba1, Satoru Takahashi1

  • 1Department of Pediatrics, Asahikawa Medical University, Asahikawa, Hokkaido, Japan.

Brain & development
|May 18, 2025
PubMed
概括

MECP2重复综合征 (MDS) 是一种由额外的MECP2基因拷贝引起的神经发育障碍. 在临床前的模型中,通过减少MeCP2过度表达来治疗MDS,反意义寡核酸疗法显示出有前途.