用BCMA/GPRC5D双特异性CAR T细胞治疗复发性/耐药性多发性髓瘤与外骨髓性疾病:一个单中心,单臂,第一阶段试验
![Dynamic Imaging of Chimeric Antigen Receptor T Cells with [18F]Tetrafluoroborate Positron Emission Tomography/Computed Tomography](/_next/image?url=https%3A%2F%2Fcloudfront.jove.com%2FCDNSource%2Fteasers%2F62334.jpg&w=3840&q=50)
Hao Yao1,2,3,4, Shi-Hui Ren5,6,7, Lin-Hui Wang8
1Department of Hematology, Chinese People's Liberation Army The General Hospital of Western Theater Command, Chengdu, 610083, Sichuan, China. yaohao9001@163.com.
Journal of hematology & oncology
|May 18, 2025
概括
一种针对BCMA/GPRC5D的新的双特异性CAR T细胞疗法对复发性/耐药性多发性骨髓瘤与外骨髓性疾病有前途,在1期试验中实现了高响应率和可管理的副作用.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 在瘤学瘤学.
- 免疫治疗是一种免疫疗法.
背景情况:
- 复发性/耐药性多发性骨髓瘤 (RRMM) 与外骨髓性疾病 (EMD) 是一个重要的临床挑战,治疗选择有限.
- 对于这种侵袭性多发性髓瘤的现有治疗方法通常会产生低于最佳的结果.
研究的目的:
- 评估一种新型双特异化基因抗原受体 (CAR) T细胞疗法的安全性和有效性,该疗法针对RRMM和EMD患者的B细胞成熟抗原 (BCMA) 和G蛋白结合受体类C组5成员D (GPRC5D) 两种.
主要方法:
- 一项1期临床试验招募了患有RRMM和EMD的患者,这些患者接受了BCMA/GPRC5D双特异性CAR T细胞治疗.
- 在CAR T细胞输液之前,患者接受了局部放射治疗或Elranatamab的桥梁治疗.
- 在9名可评估患者中评估了安全性和有效性,随访时间中位数为6.08个月.
主要成果:
- 所有可评估的患者至少实现了部分反应 (PR),其中44.4%实现了完全反应 (CR).
- 最常见的不良事件是血液毒性;细胞因子释放综合征 (CRS) 在66.7%的患者 (1-2级) 中发生,没有观察到免疫效应细胞相关的神经毒性 (ICANS).
- 一年整体生存率 (OS) 和无进展生存率 (PFS) 分别为60%和63%.
结论:
- 双重向的BCMA/GPRC5DCAR T细胞疗法在具有侵略性RRMM和EMD的患者中显示出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性.
- 这些发现支持对这种双特异性CAR T细胞疗法的进一步调查,用于这种高风险患者群体的大型多中心研究.
