美国食品和药物管理局批准摘要:阿巴塞普特用于预防急性GVHD

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 急性移植对宿主疾病 (aGVHD) 是异性造血干细胞移植 (HSCT) 后的一个主要并发症.
• 目前的预防策略,包括氨酸抑制剂 (CNI) 和甲状腺 (MTX),在预防aGVHD方面存在局限性.
• 选择性T细胞辅助刺激调节剂阿巴塔塞普已经成为aGVHD预防的潜在药物.

研究的目的:

• 评估阿巴切与CNI和MTX结合的疗效和安全性,用于在接受来自非相关捐赠者的HSCT患者中预防aGVHD.
• 评估这种联合治疗对整体存活率和aGVHD无存活率的影响.

主要方法:

• 研究IM101311:一项随机双盲试验,比较atabacept + CNI + MTX与安慰剂 + CNI + MTX在接受8/8 HLA匹配无关捐赠者HSCT的患者 (≥6年) 中.
• 研究IM101841:来自国际血液和骨髓移植研究中心注册表的现实数据分析,比较7/8不匹配的非相关捐助者HSCT患者的阿巴塔塞普特+CNI+MTX与CNI+MTX.
• 关键终点包括整体存活率和II-IV级aGVHD无存活率在移植后180天.

主要成果:

• 在随机试验中,阿巴切显著降低了II-IV级aGVHD的风险 (HR:0.54),并在第180天改善了整体存活率 (HR:0.33).
• 现实数据显示,在不匹配的捐赠者环境中,在接受阿巴塔cept + CNI + MTX的患者中,与仅接受CNI + MTX的患者相比,180天的整体存活率 (98%) 较高 (75%).
• 常见的严重不良反应包括细胞巨乳病毒和爱斯坦-巴尔病毒的重新激活.

结论:

• 与CNI和MTX结合使用的阿巴切在接受非相关捐赠者的HSCT的成人和儿科患者的aGVHD预防中是有效的.
• 这种组合治疗改善了生存结果,并代表了HSCT支持性护理的重大进步.
• 进一步的研究正在进行中,以评估在较年轻的儿科群体 (2至<6岁) 中的疗效.