在扩散性皮肤系统性硬化症中进行自身造血干细胞移植:单中心体验
Marko Barešić1, Ljiljana Smiljanić Tomičević1, Igor Aurer2
1Division of Clinical Immunology and Rheumatology, Department of Internal Medicine, School of Medicine, University Hospital Center Zagreb, University of Zagreb.
Reumatismo
|May 29, 2025
概括
自主造血干细胞移植 (AHSCT) 显示出严重系统性硬化症 (SSc) 的前景. 虽然一位患者有所改善,但另一位患者的病情进展,这凸显了需要仔细选择患者和时间进行这种密集治疗的必要性.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 类风湿病学 类风湿病学
- 血液学 血液学 血液学
背景情况:
- 系统性硬化症 (SSc) 是一种复杂的自身免疫性疾病,影响多个器官.
- 在SSc中疾病的进展可能导致不可逆转的损伤,需要积极的治疗.
- 自主造血干细胞移植 (AHSCT) 是对严重的SSc表型的新兴疗法.
研究的目的:
- 评估AHSCT在两个患有快速进展的扩散皮肤SSc (dcSSc) 患者的疗效和结果.
- 为了解AHSCT在管理耐火SSc.中的作用做出贡献.
- 突出早期干预对渐进性SSc的重要性.
主要方法:
- 两名患有迅速进展的dcSSc的患者的病例报告.
- 在常规免疫抑制疗法失败后使用AHSCT治疗.
- 长期随访评估临床反应,皮肤和内部器官的参与.
主要成果:
- 两位患者在AHSCT后的皮肤表现均显著改善.
- 一名患者经历了内部器官疾病的进展,导致败血症的致命结局.
- 第二名患者在没有进一步的免疫抑制治疗的情况下长期保持稳定.
结论:
- 对于经过精心挑选的患有渐进性dcSSc的患者来说,AHSCT可以是有效的治疗方法.
- 在SSc中进行AHSCT的最佳时间仍然是一个重要的考虑因素.
- 这些案例代表了克罗地亚和巴尔干地区SSc.首次成功的AHSCT经验.
