图拉利奥®风险评估和缓解战略 (tREMS) 计划:五年后期的肝安全评估
Abdul Waheed Rajper1, Charles Dharmani2, Lalitha Chilakapati1
1Clinical Safety & Pharmacovigilance, Daiichi Sankyo, Inc, Basking Ridge, NJ, USA.
Future oncology (London, England)
|May 29, 2025
概括
在为期5年的安全性评估中,用于旋性巨细胞瘤 (TGCT) 的pexidartinib显示肝损伤发生率为4.6%. 通过TURALIO®风险评估和缓解策略 (tREMS) 计划进行仔细监测,对于管理肝毒性风险至关重要.
科学领域:
- 肝病学 肝病学是一种肝病学.
- 在瘤学瘤学.
- 药物监督 药物监督 药物监督
背景情况:
- 紧缩性巨细胞瘤 (TGCT) 是一种罕见的瘤增殖.
- 佩克西达丁尼布是治疗症状性TGCT的批准疗法,但存在肝损伤的风险.
- 为了监测pexidartinib的安全性,实施了TURALIO®风险评估和缓解战略 (tREMS) 计划.
研究的目的:
- 评估pexidartinib在成年TGCT患者的肝脏安全性.
- 评估tREMS计划在五年内管理pexidartinib相关的肝毒性方面的有效性.
主要方法:
- 来自tREMS计划 (2019年8月 - 2024年6月) 数据的回顾性分析.
- 包括来自医疗保健专业人员,患者,药房和分销商的数据.
- 评估表明肝损伤的不良事件和实验室异常.
主要成果:
- 在五年内,6.1%的患者 (45/735) 患有肝损伤;在当前报告期 (2022年6月至2024年6月) 中,4.6% (24/524).
- 在当前期间,一名患者 (0.2%) 发展出确诊的消失胆道综合征 (VBDS),并且正在康复.
- 观察到的肝损伤模式与第三阶段ENLIVEN试验的发现一致.
结论:
- 通过监测和早期干预,tREMS计划有效地减轻了pexidartinib诱导的肝毒性.
- 佩克西达丁尼布在按照推的安全指南使用时,仍然是TGCT的有价值治疗方法.
- 持续警和遵守风险管理策略对于安全使用pexidartinib至关重要.
