一种人工智能发现的TNIK抑制剂用于异常性肺纤维化:一个随机的2a期试验
Zuojun Xu1, Feng Ren2, Ping Wang3
1Department of Pulmonary and Critical Care Medicine, Peking Union Medical College Hospital, Beijing, China. xuzj@hotmail.com.
Nature medicine
|June 3, 2025
概括
人工智能生成的治疗异常性肺纤维化 (IPF) 的药物rentosertib在2a期试验中显示出有前途的安全性和有效性. 针对TNIK的药物改善了肺功能,这需要对这种渐进的肺病进行进一步的临床研究.
科学领域:
- 人工智能在药物发现中的作用
- 肺部医学 肺部医学
- 临床药理学 临床药理学
背景情况:
- 异形性肺纤维化 (IPF) 是一种进展性肺病,没有有效的治疗方法.
- 生成型人工智能已经推进了药物发现,但很少有人工智能发现的药物达到临床试验.
- TNIK是通过生成AI识别的IPF的一个新目标.
研究的目的:
- 评估人工智能生成的TNIK抑制剂rentosertib在IPF患者的安全性和有效性.
- 在2a期试验中评估rentosertib对肺功能,药理动力学和不良事件的影响.
主要方法:
- 一个多中心,双盲,随机,安慰剂控制的2a期试验.
- 患者接受了rentosertib (30mg QD,30mg两次,60mg QD) 或安慰剂12周.
- 主要终点:治疗出现的不良事件;次要终点:肺功能,药理动力学和临床结果.
主要成果:
- 在所有治疗臂中,不良事件发生率相似,表明耐受性良好.
- 与安慰剂相比,60mg QD rentosertib 组显示强迫生命能力 (+98.4 mL) 在统计学上显著增加.
- 与治疗相关的严重不良事件很少;停止治疗主要是由于肝脏毒性或腹.
结论:
- 用rentosertib准TNIK是安全的,并且在IPF患者中耐受良好.
- 伦托塞蒂布在改善IPF肺功能方面显示出潜在的有效性.
- 需要在更大,更长时间的临床试验中进行进一步的调查.


