基因编辑疗法作为动物模型中心血管疾病的治疗方法:范围审查

科学领域:

• 遗传学 是一个遗传学.
• 分子生物学分子生物学
• 心脏病学 心脏病学

背景情况:

• 心血管疾病 (CVD) 是全球主要的死亡原因.
• 遗传遗传因素对心血管疾病负担有很大影响.
• 目前的治疗方法可以控制症状,但不能控制潜在的遗传原因.

研究的目的:

• 审查基因编辑干预措施对心血管疾病的有效性和安全性.
• 探索治疗心血管疾病的基因疗法的进展.
• 确定未来在心血管疾病中进行基因编辑研究的机会.

主要方法:

• 在心血管疾病的动物模型中对基因编辑的研究进行系统审查.
• 在PubMed,ScienceDirect和Web of Science进行文献搜索,截至2024年12月.
• 对基因编辑工具,目标,效率和安全概况的分析.

主要成果:

• 包括57项研究,主要使用小鼠模型 (86%).
• 克里斯普尔-Cas9 (53%) 和AAV载体 (80%) 是针对PCSK9和LDLR等基因的常见工具.
• 实现了高编辑效率 (25-85%);基础编辑器显示了比CRISPR-Cas9.9更好的安全概况.

结论:

• 基因编辑疗法显示出对心血管疾病治疗的巨大潜力.
• 在动物模型中观察到高效率,治疗结果和良好的安全性.
• 进一步的创新和评估对于对心血管疾病的基因编辑的临床翻译至关重要.