高剂量的busulfan-melphalan与melphalan和强化VRD用于新诊断的多发性骨髓瘤:GEM第三阶段试验
Juan-Jose Lahuerta1, Jesús F San-Miguel2, Ana Jiménez-Ubieto3
1Instituto de Investigación.Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid, Spain.
Blood
|June 11, 2025
概括
用布苏尔和梅尔法兰 (BUMEL) 进行自身干细胞移植调节,在新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 患者中改善了无进展生存率,特别是那些国际分期系统 (ISS) 阶段较先进的患者. 这项研究在NDMM患者中比较了BUMEL和单独的梅尔法兰 (MEL200).
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 自主干细胞移植 (ASCT) 是新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 的基石疗法.
- 以前的回顾性研究表明,与单独使用梅尔法兰 (MEL200) 相比,静脉注射布苏尔和梅尔法兰 (BUMEL) 的调节可能会改善结果.
研究的目的:
- 在NDMM患者中,前性地比较BUMEL与MEL200调节方案的疗效和安全性.
- 评估调节方案对接受强化VRD诱导和巩固治疗的患者无进展生存 (PFS) 的影响.
主要方法:
- 在GEM12第三阶段试验中,458名NDMM患者随机接受了BUMEL或MEL200调节.
- 在ASCT之前,患者接受了6个加强VRD周期的诱导,随后是两个VRD整合周期.
- 根据国际分期系统 (ISS) 的阶段和高风险遗传异常,进行了子组分析.
主要成果:
- 虽然BUMEL手臂的PFS中位数较长 (89个月与73.1个月),但这种差异在统计学上并不显著 (P=0.3).
- 在ISS阶段2/3和特定遗传异常的患者中,BUMEL显示出显著的益处,包括t(14;16) 和del(1p).
- 维持2年后的MRD阴性率在BUMEL组中较高 (68%对58%,P=0.035).
结论:
- GEM12试验报告了NDMM患者中最长的PFS持续时间之一,随访时间中位数为8.4年.
- BUMEL调节显示了改善PFS的趋势,并且与先进的ISS阶段和特定基因子组的更好的结果有关.
- 在BUMEL治疗方案中没有发现新的安全问题.
