基因疗法可以缓解与DBA/2J小鼠Scn2a缺乏相关的缺席

概括

缺少SCN2A会导致耐药性. 修改小鼠菌株揭示了菌株依赖的发作严重程度,恢复NaV1.2或KV1.1表达减少了发作,表明基因治疗的潜力.