对于R/R B-ALL患者的tisagenlecleucel的现实数据:来自CIBMTR注册表的子组分析

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 免疫治疗是一种免疫疗法.

背景情况:

• 自2017年以来,Tisagenlecleucel是一种CD19导向的仿真抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法,用于复发性/耐药性B细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL).
• 现实世界的数据对于了解不同患者群体的长期结果和安全性至关重要.

研究的目的:

• 报告Tisagenlecleucel在患有B-ALL.的儿科和年轻成人患者中的真实结果和安全数据.
• 确定与治疗反应和不良事件相关的因素.

主要方法:

• 来自国际血液和骨髓移植研究中心对768名用tisagenlecleucel治疗的B-ALL患者的现实数据的分析.
• 评估患者的人口结构,疾病特征,治疗反应,无复发生存率 (RFS),总生存率 (OS) 和不良事件 (例如,细胞因子释放综合征,神经毒性).
• 578名患者的随访时间至少为12个月,随访时间中位数为32.1个月.

主要成果:

• 在至少12个月的随访后的患者中,观察到总体最佳反应率为86.0% (完全缓解/完全缓解与不完全的血细胞计恢复).
• 十二个月的RFS和OS分别为61.8%和79.4%;24个月的RFS和OS分别为50.3%和63.8%.
• 年轻的年龄 (<18岁) 和较低的疾病负担 (<50%的骨髓爆发) 与更好的结果有关,而先前的伊诺图祖马布治疗和KMT2A重组预测了更糟糕的结果. 3岁以下的患者的CRS和神经毒性率较低.

结论:

• Tisagenlecleucel在患有R/R B-ALL的儿科和年轻成人患者中表现出持续的疗效和有利的安全性.
• 患者年龄和疾病负担是关键的预后因素,影响有效性和安全性.
• 持续的监测和研究对于优化CAR-T治疗在B-ALL治疗范式中的利用至关重要.