多发性硬化症临床试验中的静音协议修改:基于注册表的横截面研究
Alejandro Rivero-de-Aguilar1,2, Mónica Pérez-Ríos3,4,5, Joseph S Ross6,7,8
1Department of Neurology, University Hospital Complex of Pontevedra, Pontevedra, Spain.
Therapeutic advances in neurological disorders
|July 3, 2025
概括
在多发性硬化症 (MS) 临床试验中,默默的协议变化很常见,影响结果的解释. 增加MS研究的透明度对于准确理解和应用研究结果至关重要.
科学领域:
- 临床研究方法论临床研究方法论
- 神经学 神经学
- 制药科学 制药科学
背景情况:
- 临床试验中的协议修正需要明确声明,以防止偏见.
- 未公开的变化可能会扭曲外部有效性和统计权力的评估.
- 选择性结果报告偏见是已发表研究中的一个重大问题.
研究的目的:
- 为了确定多发性硬化症 (MS) 药物临床试验的III期和IV期临床试验中未披露的协议修改.
- 分析注册试验协议与已发表的研究结果之间的差异.
- 评估在2010年至2023年中期进行的多发性硬化症药物试验中沉默协议变化的流行率.
主要方法:
- 从clinicaltrials.gov和同行评审的出版物中对临床试验数据的比较分析.
- 系统搜索临床试验.gov,PubMed,EMBASE和谷歌学者相关的MS药物试验.
- 提取和比较试验设计,资格标准,主要结果和样本大小估计.
主要成果:
- 对研究组,分配和随机化观察到高一致性;对掩盖观察到低一致性.
- 在资格标准中发现了显著的差异 (45.5%匹配,25.1%遗漏,26.6%添加).
- 在初级结局 (51.8%匹配,48.2%不一致) 和样本大小 (14项试验) 中发现了不一致.
结论:
- 在多发性硬化症的临床试验中,沉默的协议修改很普遍.
- 这些变化可能会阻碍研究结果的准确解释和现实应用.
- 在MS临床研究报告中提高透明度至关重要.
