在杜氏肌肉发育不良症临床试验中不公平的种族和民族代表性

科学领域:

• 临床试验多样性 临床试验多样性
• 罕见疾病研究研究.
• 卫生公平性健康公平性

背景情况:

• 杜恩肌肉发育不良 (DMD) 不成比例地影响某些人群.
• 临床试验对于开发有效的治疗方法来治疗罕见疾病至关重要,如DMD.
• 确保在临床试验中的多元参与对于结果的概括性至关重要.

研究的目的:

• 分析杜申肌肉发育不良 (DMD) 阶段II和III临床试验参与者的种族和种族分布.
• 评估DMD临床试验中人口统计数据报告的完整性.
• 确定临床试验参与中的潜在差异.

主要方法:

• 在2005年至2018年期间注册的36个杜申肌肉缩 (DMD) 阶段II和III临床试验的系统审查.
• 分析来自clinicaltrials.gov.gov的公开可用的人口统计数据.
• 检查试验资金来源和地理位置.

主要成果:

• 白人占DMD临床试验参与者的84%.
• 很大一部分试验 (22%) 没有报告种族数据,44%的试验遗漏了种族数据.
• 工业资金主导着DMD试验 (89%),国家卫生研究院 (3%) 的代表性很小.

结论:

• 杜恩肌肉发育不良 (DMD) 临床试验显示,少数群体的代表性显著不足.
• 对种族和种族数据的不一致和不足的报告阻碍了对试验多样性的准确评估.
• 迫切需要实施战略来增强多样性,并确保在未来的DMD临床试验中得到公平的代表.