选择最佳的pegRNAs以提高AT-丰富基因组区域中主要编辑的效率

Olga V Volodina1, Anna G Demchenko2, Arina A Anuchina2

  • 1DIV, Research Centre for Medical Genetics, Moscow, 115522, Russia. volodold@gmail.com.

PubMed
概括

主编辑显示了通过纠正CFTR中的F508del突变来进行囊性纤维化基因治疗的潜力. 为了临床应用,需要进一步优化输送方法.