在多发性硬化症中,定义进展独立于复发活动的复合终点的表现
Ludwig Kappos1, Sean Yiu2, Jason Reucassel2
1Research Center for Clinical Neuroimmunology and Neuroscience (RC2NB), University Hospital Basel, University of Basel, Basel, Switzerland.
Annals of clinical and translational neurology
|July 9, 2025
概括
复合进展独立于复发活动 (cPIRA) 是多发性硬化症试验的临床相关终点. 它预测了未来的残疾,并对评估复发性多发性硬化症治疗疗效有用.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验 临床试验
- 多发性硬化症研究研究
背景情况:
- 复合进展独立于复发活动 (cPIRA) 是多发性硬化症 (MS) 研究的新兴终点.
- 评估cPIRA的特性和实用性对于完善复发性MS (RMS) 的临床试验设计至关重要.
研究的目的:
- 评估cPIRA作为RMS临床试验终点的特性和实用性.
- 调查不同cPIRA定义和重定位策略的影响.
- 探索cPIRA,生物标志物和未来临床结果之间的关系.
主要方法:
- 在RMS患者中分析了ENSEMBLE和聚合的OPERA I/II研究的数据.
- 对各种cPIRA定义的评估以及复发后再基线训练的影响.
- cPIRA事件与MRI活动和血清神经丝光 (sNfL) 水平的相关性.
- 评估cPIRA事件的可持续性和与未来残疾进展的关联 (EDSS,SDMT,MSIS-29).
主要成果:
- 在超过95%的接受ocrelizumab治疗的患者中,由于疾病活性较低,对cPIRA不需要重新定位.
- cPIRA事件在很大程度上独立于MRI活动,并且与ocrelizumab手臂中较低的sNfL水平相关.
- 与ocrelizumab相比,干扰素β-1a治疗显示cPIRA事件的持续性更高.
- 在EDSS,SDMT和MSIS-29物理尺度上,cPIRA与随后恶化的风险增加显著相关.
结论:
- 在多发性硬化症临床试验中,cPIRA证明了其临床相关性和实用性,作为一个敏感的终点.
- cPIRA可以有效地捕捉不依赖复发的残疾进展,为治疗效果提供有价值的见解.
- 为了在MS研究中更广泛地应用cPIRA作为复合终点的进一步验证是有必要的.
