围产期动脉中风内鼻治疗:两年安全性和神经发育
Nienke Wagenaar1, Lisanne M Baak1, Niek E van der Aa1
1Department of Neonatology (N.W., L.M.B., N.E.v.d.A., F.G., J.D., M.L.T., C.K., L.S.d.V., F.v.B., M.J.N.L.B.), University Medical Center Utrecht Brain Center and Wilhelmina Children's Hospital, Utrecht University, the Netherlands.
Stroke
|July 14, 2025
概括
鼻腔介质细胞 (MSC) 治疗对于患有周围动脉缺血性中风的婴儿似乎是安全的,显示出有希望的长期运动改善. 需要进一步的试验来确认这种脆弱人群的疗效.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 再生医学是一种再生医学.
- 儿科神经学 儿科神经学
背景情况:
- 围产期动脉缺血性中风 (PAIS) 是儿童神经障碍的主要原因.
- 介酶体 stromal 细胞 (MSCs) 为神经保护和修复提供了潜在的治疗益处.
- 此前,PASSIoN研究已经确定了用于PAIS的鼻内MSCs的短期安全性和可行性.
研究的目的:
- 评估PAIS新生儿鼻内MSC治疗的长期安全性和神经发育结果.
- 为了比较PASSIoN参与者和历史的非MSC治疗队列之间的神经成像和临床结果.
主要方法:
- 从PASSIoN研究中接受鼻入MSC的10名婴儿的特异分析.
- 在3个月后通过MRI评估脑组织损失.
- 在2岁时评估神经发育结果 (脑,运动/认知延迟,行为问题,).
- 与符合 PASSIoN 纳入标准的注册表队列 (N=39) 的比较.
主要成果:
- 在2岁以下没有报告MSC治疗相关的不良事件.
- 与注册队伍相比,PASSIoN参与者在MRI上显示的关键大脑结构 (内部囊,大脑脚) 的不对称性明显较小.
- 在2年后,PASSIoN参与者与注册队列相比,在PASSIoN参与者中观察到改善的运动性能 (Z评分).
- 20%的人患有轻度脑 (GMFCS I),没有运动延迟;认知/行为问题影响10-20%.
结论:
- 鼻内MSC治疗在患有PAIS的婴儿中证明了长期的安全性.
- 治疗可能与改善运动结果和减少大脑结构不对称性有关.
- 随机对照试验对于验证MSCs对PAIS的疗效至关重要.
