一个探索性的12个月观察性研究的成年人脊柱肌肉缩:从我们的工具学习
Jeremy Slayter1,2, Lauren Casey1, Dorothy Drost1
1Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, Horizon Health Network, Fredericton, NB, Canada.
概括
这项研究在12个月内没有发现脊柱肌肉缩 (SMA) 的成年人运动,呼吸或生活质量方面的显著变化. 一些结果指标显示冗余性,这表明需要为SMA患者提供更好的工具.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 康复医学 康复医学 康复医学
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 脊椎肌肉缩 (SMA) 影响运动,呼吸和生活质量.
- 评估SMA成年人的变化需要验证的结果措施.
- 评估了国家推的核心结果集 (SMART).
研究的目的:
- 描述SMA成年人运动,呼吸和生活质量的变化.
- 为了评估12个月的核心结果的心理测量特性.
- 评估脊柱肌肉缩推工具包 (SMART) 在加拿大高等康复中心的实用性.
主要方法:
- 对15名患有SMA的成年人进行了长达12个月的前性观察研究.
- 参与者完成了SMART工具包,包括八个结果措施 (OMs).
- 统计分析包括斯皮尔曼相关系数,威尔科克森签名等级测试和标准化响应平均值.
主要成果:
- 十名参与者接受了改变疾病的治疗.
- 在12个月内,在大多数OM中没有观察到统计学意义上的变化.
- 在运动和呼吸措施中发现了两个集群,表明潜在的冗余性. CHOP-ATEND表现出对变化的高度敏感性.
结论:
- 在这个队列中,SMART OMs没有显示出显著的变化,这表明测量冗余.
- 需要新的,有效的,可靠的,对SMA有反应的OM.
- 优化OM选择可以减少患者的负担,提高临床效用.
