病理完整反应和直肠癌的存活率:系统性审查和元分析

科学领域:

• 胃肠道瘤学 胃肠道瘤学
• 临床试验方法论 临床试验方法论
• 生物统计学 生物统计学

背景情况:

• 病理完整反应 (pCR) 越来越多地被用作胃肠瘤学随机临床试验 (RCT) 的替代终点.
• 美国食品和药物管理局已经批准了这种方法,但其作为生存预测指标的有效性仍在调查中.
• 这项研究解决了进一步验证pCR在直肠癌中替代品地位的需要.

研究的目的:

• 在试验水平上评估病理完整反应 (pCR) 和生存结果 (总生存率和无疾病生存率) 之间的关联.
• 分析随机临床试验 (RCT) 的数据,调查直肠癌的新辅助疗法.
• 确定pCR是否可以可靠地预测该患者群体的生存率.

主要方法:

• 通过PubMed,EMBASE和Cochrane数据库确定RCT的系统审查和元分析,直到2024年1月.
• 纳入标准侧重于使用新辅助疗法,手术切除的直肠癌RCT,以及关于pCR,总生存率 (OS) 和无病生存率 (DFS) 的报告数据.
• 使用权重线性回归来评估pCR和生存指标之间的相关性,评估偏差风险和证据确定性.

主要成果:

• 包含 11,882 名患者的 25 个 RCT 被纳入了元分析.
• 在pCR和整体存活率 (OS) 之间没有发现试验级别的显著相关性 (β = 0.37;P = .57).
• 同样,pCR与无病存活率 (DFS) (β = -0.84;P = .32) 没有相关性,即使在排除高风险研究的敏感性分析之后.

结论:

• 这次系统性审查和元分析发现,在接受新辅助疗法治疗的直肠癌患者中,病理完整反应 (pCR) 和存活率之间没有试验级的关联.
• 在这种情况下,这些发现挑战了 pCR 作为生存的替代终点的既定使用.
• 在直肠癌临床试验中,临床医生和研究人员应在解释和应用pCR作为生存结果的替代品时更加谨慎.