在先进的肝细胞癌中对系统治疗的反应的患者内变化

科学领域:

• 肝胆瘤学 肝胆瘤学
• 临床试验方法论 临床试验方法论
• 放射学和成像分析分析.

背景情况:

• 无进展生存率 (PFS) 是高级肝细胞癌 (aHCC) 临床试验中常见的代用终点.
• 由于与整体存活率的潜在差异,存在对PFS可靠性的担忧.
• 了解个体的病变行为对于准确的反应评估至关重要.

研究的目的:

• 分析在接受aHCC全身治疗的患者中个别肝病变的时间行为.
• 量化病变对治疗反应的分歧程度 (DOD).
• 作为临床试验终点,评估不同病变行为对PFS的影响.

主要方法:

• 分析了来自aHCC六项临床试验的连续病变大小测量.
• 在每次患者访问中,与基线相比,损伤大小的百分比变化被计算出来.
• 根据病变行为相似性,患者被分类为DOD组 (0-2).
• 根据治疗组总结了结果,详细说明了随着时间的推移,每个DOD类别中患者的比例.

主要成果:

• 在8260次访问中,很大一部分患者表现出不同的病变行为.
• 大约58%的患者表现出类似的损伤行为 (DOD 0),38%显示出一些差异 (DOD 1),4%显示出完全差异 (DOD 2).
• 在同一个患者的肝脏中,个别病变表现出尽管持续治疗,但其大小增加和减少.

结论:

• 在aHCC临床试验中使用PFS等基于进展的指标作为主要终点时,建议谨慎使用.
• 相当比例的患者在治疗后持续表现出患者内病变异质.
• 单个病变的不同行为挑战了PFS在评估aHCC治疗疗效的直接应用.