自主造血干细胞移植用于神经瘤脑小脑退化症

科学领域:

• 神经瘤学神经瘤学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 血液学 血液学 血液学

背景情况:

• 脑小脑神经变 (PCD) 是一种罕见的自身免疫性疾病,由癌症引发,导致神经系统逐渐衰退.
• 包括免疫疗法和瘤特异性疗法在内的常规治疗方法在治疗PCD时通常表现出有限的疗效.
• 自主造血干细胞移植 (AHSCT) 是一种新兴的治疗选择,用于耐火性自身免疫性疾病.

研究的目的:

• 描述了两名患有神经瘤大脑退化症 (PCD) 的患者的结果,这些患者接受了非标签的自身造血干细胞移植 (AHSCT) 治疗.
• 评估AHSCT在患有进展性PCD且对标准治疗无反应的患者的安全性和有效性.

主要方法:

• 两名患有抗Yo相关PCD和Tr/delta/notch-like表皮生长因子相关受体抗体相关PCD的患者接受了AHSCT.
• 该AHSCT协议包括使用环胺和菲尔格拉斯蒂姆的干细胞动员,血交换,以及非骨髓修复性调节方案 (环胺,抗甲基球蛋白,修复剂).
• 这是一项单一的观察性研究,提供了IV类证据.

主要成果:

• 第一个患有抗Yo关联PCD的患者在AHSCT后9个月经历了行走和功能独立性的逐渐改善,尽管后来瘤复发.
• 第二名患有Tr/delta/notch-like表皮生长因子相关受体抗体相关的PCD和霍奇金淋巴瘤的患者,在AHSCT后表现出神经学上的改善,在日常生活中保持独立.
• 两位患者都能容忍AHSCT手术,没有报告与移植本身相关的重大不良事件.

结论:

• 自主造血干细胞移植 (AHSCT) 可以成为一种可行的治疗选择,对于患有对常规治疗不耐药的渐进性神经瘤大脑退化症 (PCD) 的患者.
• 在重症,耐治疗的PCD患者中,AHSCT显示了显著的功能恢复和长期稳定性的潜力.
• 需要进一步的受控研究来确定AHSCT在PCD管理中的作用.