对ABI-009 (nab-rapamycin) 用于治疗手术耐药性 (RaSuRE) 的第一阶段研究
Koko Hall1,2, Russell Saneto3, Stephanie Randle3
1Division of Neurosurgery, Department of Neurological Surgery, Seattle Children's Hospital, University of Washington, Seattle, Washington, USA.
Epilepsia
|July 19, 2025
概括
纳布拉帕米辛 (ABI-009) 对于难以治疗的儿童来说是有前途的. 这项研究发现它是安全的和可以容忍的,发作频率显著降低,一些参与者实现了发作自由.
科学领域:
- 儿科神经学 儿科神经学
- 的研究研究.
- 药理学研究 药理学研究
背景情况:
- 儿童症在耐标准治疗时会带来重大风险.
- 对于医疗和手术难以治疗的儿科,存在有限的治疗选择.
- 新的治疗方法对于改善这一弱势群体的治疗结果至关重要.
研究的目的:
- 评估ABI-009 (纳布拉帕米辛) 的安全性和耐受性,用于患有耐火性的儿科患者.
- 评估ABI-009在此群体中减少发作频率的初步疗效.
- 为了确定ABI-009在患有难治性的儿童中所能承受的最大剂量.
主要方法:
- 在12名患有耐火性的儿童中进行ABI-009的第一阶段剂量升级研究.
- ABI-009在3周内服用5,10和20毫克/m2的剂量.
- 评估了发作频率,不良事件和生活质量指标.
主要成果:
- 确定ABI-009的最大耐受剂量为20 mg/m2.
- 所有参与者都经历了治疗出现的不良事件,主要是轻微的.
- 观察到每周发作率的中位数减少了37.6%,66.7%的患者有反应 (≥25%的减少).
结论:
- 在患有医疗和手术耐药性的儿科患者中,ABI-009是安全的,耐受性良好.
- 初步有效性被证明,有显著的发作减少和两例发作自由的情况.
- 需要对ABI-009对儿科耐性进行进一步的研究.
