全国一项关于部监测和治疗模式差异的调查,针对脊柱肌缩 (SMA) 的儿童

科学领域:

• 整形外科 整形外科 整形外科
• 神经学 神经学
• 康复医学 康复医学 康复医学

背景情况:

• 脊椎肌肉缩 (SMA) 的疾病修饰疗法 (DMT) 的进展需要重新评估关节疾病管理策略.
• 目前美国SMA患者部疾病的查和治疗实践需要调查以确定趋势和需要改进的领域.

研究的目的:

• 调查美国各地SMA患者部疾病的当前查和治疗实践.
• 确定在SMA患者的关节疾病管理方面需要改进的趋势和领域.

主要方法:

• 在71个神经肌肉疾病诊所向提供者分发了一项全国性调查.
• 该调查侧重于门诊,潜在的门诊 (由于DMT) 和非门诊SMA患者群体的部疾病查和治疗实践.
• 从21个机构的27个提供者收集了数据,这些机构代表了骨科,神经病学,康复医学,儿科和物理治疗.

主要成果:

• 对于SMA患者的部疾病的监测实践因提供者专业而有显著差异.
• 对于较低的迁移百分比 (MP 20-30),非手术策略是首选的,而在MP ≥40.0时,手术干预 (VDRO,乙囊整形) 较为常见.
• 整形外科医生推VDRO的可能性在MP时增加,在MP50时达到67%的门诊人员和潜在的门诊人员.

结论:

• 在SMA儿童的部监测和治疗实践中存在实质性的异质性,受移动状态和提供者专业的影响.
• 治疗策略仍然不一致,特别是在骨科和非骨科提供者之间,在DMT引起的SMA表型演变的背景下.
• 进一步的研究和多学科的合作是必不可少的,以开发标准化的协议,以改善护理的一致性和SMA患者的结果.