基因疗法与耳植入器在恢复先天性聋人个体的听力功能和语音感知方面
Xiaoting Cheng1,2,3,4,5, Jiake Zhong1,2,3,4,5, Jiajia Zhang1,2,3,4,5
1ENT Institute and Department of Otorhinolaryngology, Eye and ENT Hospital, Fudan University, Shanghai, China.
JAMA neurology
|July 21, 2025
概括
对于先天性聋,OTOF基因疗法 (GT) 与耳植入器 (CI) 相比,提供了更好的听力和语音结果. GT患者表现出更快的听觉和语音改善,这表明它是一种有希望的替代治疗方法.
科学领域:
- 耳鼻喉科 耳鼻喉科 耳鼻喉科
- 遗传学 遗传学 是一个
- 听力学 听力学是指听力学.
背景情况:
- 先天性聋有很大影响听力和语言的发展.
- 耳植入器 (CI) 是目前严重到严重的先天性听力损失的标准治疗方法.
- OTOF基因疗法 (GT) 已成为一种潜在的治疗方法.
研究的目的:
- 为了比较OTOF基因疗法 (GT) 与耳植入 (CI) 在治疗先天性聋的疗效.
- 为了评估GT和CI治疗组之间的听觉和语音感知结果.
- 评估双模 (GT加CI) 和双边CI策略的表现.
主要方法:
- 一项非盲目队列研究,涉及72名先天性听力损失的参与者 (1-18岁).
- 仅GT与CI的比较,双模 (单边GT + 抵押CI) 与双边CI的比较,以及GT (CI-off) 与单边CI的比较.
- 通过IT-MAIS/MAIS,听力测量,语音和音乐测试评估听觉和语音感知;通过不匹配负面性 (MMN) 进行听觉处理.
主要成果:
- 与CI患者相比,GT患者在6个月和12个月后显示出明显更好的IT-MAIS/MAIS得分.
- GT患者的MMN延迟时间较短,表明听觉处理速度更快.
- 双模组 (GT+CI) 和仅GT组在特定的语音噪音和音乐感知任务中表现优于CI组.
结论:
- 通过OTOF基因疗法,表现出与耳植入器相比优越或可比的听觉和语音结果.
- GT有助于更快地改善听力和语音表现.
- GT代表了对遗传驱动的先天性聋症的一种潜在有效的新疗法.
