在现实世界的临床研究中调整治疗转换的统计方法:范围审查和描述性比较
Romain Jonathan Collet1,2,3,4, Ângela Jornada Ben5, Anita Natalia Varga5,6
1Department of Rehabilitation Medicine, Amsterdam UMC Location Vrije Universiteit Amsterdam, Amsterdam, The Netherlands.
本研究回顾了在现实数据中处理治疗转换的统计方法. 与传统方法相比,像g方法这样的先进方法提供了较少偏见的因果推断.
科学领域:
- 流行病学 流行病学
- 生物统计学 生物统计学
- 医疗保健服务研究 医疗服务研究
背景情况:
- 现实世界数据 (RWD) 通过反映临床实践来补充随机对照试验 (RCT).
- 在RWD中切换治疗可以引入因时间变化的混因素而导致的偏差.
- 从RWD中准确的因果推断需要方法来调整治疗切换.
研究的目的:
- 在RWD研究中系统地审查和分类调整治疗切换的统计方法.
- 评估不同调整方法的假设,优势和局限性.
- 引导研究人员选择适当的方法来进行可靠的因果推理.
主要方法:
- 在MEDLINE和Embase的系统文献搜索 (开始至2024年12月).
- 包括比较至少两种治疗转换调整的统计方法的研究.
- 识别的方法分为四大组:传统的,基于倾向分数的,g方法和未测量的混方法.
主要成果:
- 包括45项研究,确定了四种类型的方法.
- 传统的方法 (例如,治疗意图) 通常会产生偏差的估计.
- 先进的方法 (例如g方法,仪表变量) 可以提供不太偏差的估计,但具有复杂的假设或需要无法测试的条件.
结论:
- 没有任何一种方法是普遍优越的;方法选择取决于研究背景和假设.
- 先进的方法,特别是g方法,有望缓解治疗转换的偏差.
- 仔细考虑方法假设对于加强RWD研究中的因果推理至关重要.
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