Heran Getachew1, Thibaud Metais1, Laurence Daheron2

  • 1Ocular Genomics Institute, Massachusetts Eye and Ear Infirmary, Department of Ophthalmology, Harvard Medical School, Boston, MA 02114, USA.

PubMed
概括

主编辑在人类多能干细胞 (hPSC) 中提供精确的基因组编辑,但面临效率挑战. 本综述详细介绍了用于创建疾病模型和推进使用hPSCs中的prime编辑进行个性化治疗的优化策略.