在小儿下肢的治疗中,abobotulinumtoxinA的有效性和安全性:一个第四阶段,前性,观察性,多中心研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 儿科医学 儿科医学
• 康复医学 康复医学 康复医学

背景情况:

• 儿科下肢 (PLLS) 影响运动功能和生活质量.
• 肉毒神经毒素注射是一种常见的治疗性.
• 对重复使用abobotulinumtoxinA (AboBoNT-A) 的以患者为中心的结果的纵向数据是有价值的.

研究的目的:

• 评估以患者为中心的功能目标的长期实现,使用目标实现量化总 (GAS T) 评分.
• 评估多次注射abobotulinumtoxinA (AboBoNT-A) 的有效性和安全性,用于30个月以上患有下肢的儿科患者.
• 分析不同患者亚组的结果,包括门诊状态和之前的肉毒神经毒素治疗.

主要方法:

• 一项前性观察性研究,涉及2至17岁儿童下肢的患者.
• 在每次abobotulinumtoxinA注射周期后,纵向评估的目标实现量化总 (GAS T) 评分.
• 系统地记录不良事件以评估安全性.

主要成果:

• 平均累计GAS T-score为51.1 (9.3),表明目标实现超过了75.2%的患者的预期.
• 在未接受过治疗的患者和先前接受过治疗的患者之间,以及跨年龄组的可比GAS T-分数.
• 在门诊小组与非门诊小组中实现更高的目标;报告的不良事件一般为轻度至中度.

结论:

• 亚博丁毒素A (AboBoNT-A) 有效地促进了在儿科下肢性中实现以患者为中心的功能目标.
• 治疗显示出积极的风险-益处概况,与治疗相关的不良事件的发生率很低.
• AboBoNT-A是一种耐受性好且有效的治疗选择,适用于患有下肢的儿科患者,适用于各种残疾级别.