评估在生存推断中使用外部证据的作用和政策影响:对二线DLBCL的axicabtagene Ciloleucel疗法的案例研究

科学领域:

• 卫生经济学和结果研究研究.
• 瘤学临床试验 临床试验
• 卫生技术评估 卫生技术评估

背景情况:

• 血液瘤治疗的健康技术评估 (HTA) 需要超出试验限制的长期生存推断.
• 医疗健康评估机构面临着一个挑战,即平衡早期试验数据的谨慎解释与及时患者获取的需求.
• 这项研究研究了HTA机构在评估中如何处理成熟数据和外部证据.

研究的目的:

• 评估八个HTA机构如何将成熟数据和外部证据纳入其对血液瘤疗法的评估.
• 对HTA机构关于证据推断的决策过程进行定量和质量分析.
• 评估等待更成熟的数据与利用外部证据对人口健康和医疗保健系统负担的影响.

主要方法:

• 基于ZUMA-7试验的八个HTA提交的定性评估,用于axicabtagene ciloleucel (axi-cel).
• 分析ZUMA-7中期 (25个月) 和初级 (47个月) 随访期间的生存数据.
• 利用ZUMA-1试验的外部证据和信息方法的价值来量化证据成熟的影响.

主要成果:

• 医疗健康评估机构采用了各种策略来计算存活率外推的不确定性.
• 在中期分析中,ZUMA-1的外部证据被最小限度地考虑;一些机构根本没有考虑它.
• 机构推迟决定更成熟的数据,而不考虑ZUMA-1,尽管潜在的成本,但在等待中感觉到更大的价值.

结论:

• 在评估的HTA提交中,观察到外部证据的有限整合.
• 建议制造商和HTA机构更多地考虑外部证据来进行生存推断.
• 加强对外部证据的使用可以导致更适当和及时的HTA决策,最大限度地减少医疗保健系统的压力.