随机第一阶段试验结果显示,empasiprubart可安全和可持续地抑制古典和乳素补充通路
Inge Van de Walle1, Laura Bracke2, Heidi Gytz Olesen3
1argenx, Ghent, Belgium. IVandeWalle@argenx.com.
Nature communications
|August 16, 2025
概括
恩帕西普鲁巴特是一种新型抗体,向补充因子2 (C2),以抑制参与疾病的补充通路. 临床试验表明它是安全的,耐受性很好,并有效地降低长期的C2水平.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 结构生物学 结构生物学
- 临床药理学 临床药理学
背景情况:
- 补充通路 (古典和讲蛋白) 涉及到各种人类疾病.
- 恩帕西普鲁巴特是一种单克隆抗体,旨在通过向补充因子2 (C2) 来抑制这些途径.
研究的目的:
- 阐明与C2复合的empasiprubart的晶体结构,揭示其 (Ca2+) 的依赖性.
- 评估empasiprubart在健康参与者的安全性,耐受性,药理动力学,药理动力学和免疫性.
主要方法:
- 使用X射线晶体学来确定与C2.2结合的empasiprubart的结构.
- 一项随机,双盲,安慰剂对照试验 (NCT04532125) 在78名健康志愿者中评估了empasiprubart.
主要成果:
- 晶体结构提供了对empasiprubart的Ca2+依赖结合到C2.2的分子见解.
- 单剂和多剂量静脉注射Empasiprubart显著降低了循环中的C2水平 (高达99%),并抑制了补充通路.
- 这些减少持续了长达41周,与empasiprubart的长半衰期 (70-88天) 相一致.
- 恩帕西普鲁巴特显示出良好的安全性和耐受性.
结论:
- 恩帕西普鲁巴特 (Empasiprubart) 是一流的针对C2.2的治疗抗体.
- 它的机制涉及Ca2+和pH依赖于C2的结合,有效地抑制经典和莱克补充通路.
- 恩帕西普鲁巴特在治疗补充介导疾病方面表现有前途.


