fanconiFA

Seunga Choo1, Alvin H Tong1, Emily Fields1

  • 1Division of Translational Science and Therapeutics, Fred Hutchinson Cancer Center, Seattle, WA 98109, USA.

概括

开发Fanconi贫血 (FA) 的体内模型对于基因疗法至关重要. 这项研究介绍了一种新型人性化小鼠模型,该模型成功地编造了FA突变血造干细胞 (HSC),从而使未来的体内基因编辑策略成为可能.