早期全身性硬化症 (硬皮症) 的概念模型的开发
William R Lenderking1,2, Mary Kathleen Ladd3, Nicola Barnes4
1PPD Evidera Patient-Centered Research, Thermo Fisher Scientific, Waltham, MA, USA.
Orphanet journal of rare diseases
|August 20, 2025
概括
这项研究通过探索患者的经验,开发了系统性硬化症 (SSc) 的概念模型. 该模型捕捉了有限皮肤性SSc (lcSSc) 和扩散皮肤性SSc (dcSSc) 亚型的各种症状.
科学领域:
- 关节病学
- 医学社会学
- 患者报告的结果
背景情况:
- 系统性硬化 (SSc) 是一种罕见的异质结缔组织疾病,具有有限的皮肤性 (lcSSc) 和扩散的皮肤性 (dcSSc) 亚型.
- 现有的模型缺乏全面的SSc患者体验.
- 一个强大的概念模型对于推进SSC研究结果测量策略至关重要.
研究的目的:
- 确定和概念化关键的SSc疾病症状和经验.
- 开发一个全面的SSc症状概念模型,反映患者的异质性.
- 支持SSc临床试验的测量仪器的开发.
主要方法:
- 针对性的文献审查确定了扩散皮肤SSc (dcSSc) 的概念.
- 与44名患有lcSSc和dcSSc的成年患者进行了半结构化的概念诱导访谈.
- 一个初步的dcSSc症状模型被改进为基于采访数据的最终概念性dcSSc症状模型.
主要成果:
- 患者报告了13个领域的112个独特症状,其中26个是文献中的新症状.
- 手和皮肤症状普遍存在;胃肠道和疼痛症状非常普遍 (> 95%).
- 尽管亚型有差异,但报告的症状有显著的重叠,包括皮肤纤维化和手部问题,支持统一的模型.
结论:
- 开发的概念模型有效地捕捉了系统性硬化症患者的异质症状和生活经验.
- 该模型包括lcSSc和dcSSc子类型,提供统一的框架.
- 该模型可以指导在临床试验中测量患者体验的仪器的选择或创建.
