雷梅塞尔-L-rknd (Ryoncil) 是第一个经批准的治疗类固醇耐药性急性GVHD的细胞疗法
Aaron M Etra1, James L M Ferrara1, John E Levine1
1Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, United States.
美国FDA批准使用remestemcel-L (Ryoncil) 治疗儿科类固醇耐药性急性移植对宿主疾病 (SR-aGVHD). 这种新疗法在年轻患者中显示出有前途的反应和生存率.
科学领域:
- 血液学
- 免疫学
- 细胞治疗
背景情况:
- 固醇耐药性急性移植对宿主疾病 (SR-aGVHD) 是干细胞移植后的一种严重并发症.
- 在12岁以上的患者中,Ruxolitinib (Jakafi) 是FDA唯一批准的SR- aGVHD治疗方法.
- 儿童SR- aGVHD患者的治疗选择有限.
研究的目的:
- 美国FDA最近批准了Remestemcel-L (Ryoncil) 作为儿童SR-aGVHD的药物.
- 介绍Remestemcel- L在该患者群体中的疗效.
主要方法:
- 对remestemcel- L的FDA批准和临床数据的审查.
- 专注于患有SR- aGVHD的儿童患者 (18岁及以下) 的结果.
主要成果:
- 雷梅塞尔- L (Ryoncil) 已获得FDA批准用于SR- aGVHD的儿童患者 (≤18岁).
- 临床数据显示,使用remestemcel- L治疗的响应率为70%.
- 在接受治疗的儿科患者中,近70%的六个月生存率被观察到.
结论:
- 对于儿科SR- aGVHD来说,Remestemcel- L是一个显著的治疗进展.
- 这项批准为一个脆弱的患者群体提供了一种新的有效治疗方案.
- 这一发展解决了儿童干细胞移植的急需问题.
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