多中心扩展访问协议,通过对肌缩侧面硬化症患者的访问进行研究
Brooke Krivickas1, Erica Scirocco1, Elisa Giacomelli1
1Sean M. Healey & AMG Center for ALS and Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts, USA.
Muscle & nerve
|August 26, 2025
概括
扩展获取协议 (EAP) 为肌缩侧面硬化症 (ALS) 患者提供特雷等试验药物. 这项研究发现三糖不会改变ALS的进展或生物标志物,为未来的EAP建立了框架.
科学领域:
- 神经科学
- 临床药理学
- 生物标志物
背景情况:
- 扩展访问协议 (EAP) 允许患者在临床试验之外获得试验性治疗.
- EAP可以与随机临床试验 (RCT) 平行运行,产生有价值的现实世界证据.
- 这项研究详细介绍了美国国家卫生研究院 (NIH) 资助的对肌缩侧面硬化症 (ALS) 的EAP.
研究的目的:
- 通过EAP对ALS患者的安全性和疗效进行评估.
- 建立一个多中心EAP的框架,以补充RCT数据.
- 为进一步研究提供收集的数据和样本.
主要方法:
- 在美国20个研究中心招募了70名患有ALS的参与者.
- 参与者接受了长达24周的治疗.
- 收集了临床数据和生物标志物,包括神经丝光链和ALSFRS- R得分.
主要成果:
- 治疗Trehalose并没有显著影响神经丝轻链水平.
- 通过ALSFRS- R测量,对疾病进展和减缓生命能力没有显著影响.
- 没有发现与治疗相关的意外风险;严重的不良事件与三糖无关.
结论:
- 环境行动计划成功建立了一个多中心扩展接入的框架.
- 从此EAP中生成的数据可以补充临床实践中的RCT发现.
- 其他由NIH资助的EAP正在进行中,研究数据/样本可用于研究.
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