针对治疗难治性全身性红斑狼的全源性CD19T细胞:一期试验

科学领域:

• 免疫学
• 细胞治疗
• 自身免疫性疾病

背景情况:

• 自体CAR-T疗法面临制造和成本方面的挑战.
• 随机插入CAR-T可能带来基因组风险.
• 提供一种潜在的替代方案.

研究的目的:

• 评估YTS109的安全性和有效性在严重的,耐火性全身性红斑狼 (SLE) 和狼性炎的患者中.
• 评估YTS109治疗后的临床缓解,生活质量和恢复.

主要方法:

• 在淋巴细胞减少后,五名耐性SLE和狼性炎患者接受了YTS109 (3x10^6 STAR+ T细胞/ kg).
• 主要终点:安全性和SLE反应指数为4个月.
• 二次终点:临床缓解和6个月的生活质量.

主要成果:

• 在轻微的细胞因子释放综合征和无移植对宿主疾病的情况下,YTS109的耐受性良好.
• 所有5名患者在3个月后达到SLE响应指数4,持续至6个月.
• 在5名患者中,有4名患者显示SLE疾病活性显著降低;组织检查证实了炎症的消失.

结论:

• 在治疗狼性炎时,YTS109的安全性和有效性得到证实.
• 治疗诱导了免疫恢复和临床缓解,包括的结构恢复.
• YTS109代表了严重,耐火性SLE的有前途的治疗选择,需要进一步研究.