对和复合人体生长激素在面骨肌肉发育不良的研究

科学领域:

• 神经学
• 内分泌学
• 肌肉骨疾病

背景情况:

• 有效的治疗方法是有限的.
• 再组合人体生长激素 (rHGH) 与丸激素结合,可以改善FSHD的临床结果.
• 组合治疗可以缓解疾病的进展和功能衰退.

研究的目的:

• 评估FSHD成年男性组合治疗的安全性和耐受性.
• 评估rHGH和的联合治疗的潜在疗效.
• 探索对行走,力量,肌肉质量和疾病负担的影响.

主要方法:

• 一个单中心,单臂的概念验证研究.
• 20名患有FSHD的门诊成年男性每天接受rHGH和每两周一次的氨酸,持续24周.
• 评估的安全性,耐受性,瘦身量,脂肪量,行走能力,强度,临床功能 (FSHD-COM) 和疾病负担 (FSHD-HI).

主要成果:

• 19名参与者完成了该研究,没有严重的不良反应;最常见的是轻微的注射部位反应.
• 体重显著改善 (2. 21公斤),脂肪量减少 (-1. 30公斤),步行距离增加6分钟 (37. 3米).
• 在整体强度 (+3%),临床功能 (+2. 4分在FSHD-COM) 和减少疾病负担 (-6. 1分在FSHD-HI) 中观察到的改善.

结论:

• 在患有FSHD的男性中,使用rHGH和的联合治疗是安全的,并且耐受良好.
• 治疗显示了关键指标的改善,包括肌肉质量,力量,行走能力和疾病负担.
• 需要进行更大规模的随机,安慰剂对照试验来证实这些有前途的发现.