开发和实施基于LC-MS的多属性方法,用于腺相关病毒的开发和实施.
Thomas W Powers1, Shawn Mariani1, Halyna Narepekha1
1Pfizer Inc., Analytical Research and Development, 875 Chesterfield Pkwy. West, Chesterfield, MO 63017, USA.
Molecular therapy. Methods & clinical development
|September 8, 2025
概括
一种多属性方法 (MAM) 量化了腺相关病毒 (AAV) 治疗中的基修饰. 这种经过验证的方法准确地测量了除amidation和其他修改,这对于生物治疗开发和质量控制至关重要.
科学领域:
- 生物制药学分析分析
- 质谱测量质量谱测量
- 蛋白质的表征 蛋白质的表征
背景情况:
- 多属性方法 (MAM) 对于生物治疗性质表征越来越重要.
- 基相关病毒 (AAV) 疗法需要精确量化影响转导效率的体变异.
研究的目的:
- 开发和验证一个强大的图MAM用于量化AAV体蛋白质的修饰.
- 评估MAM在整个生物治疗开发过程中监测除amidation和其他修改的适用性.
主要方法:
- 一个AAV产品的表征,以识别体序列负债.
- 根据ICH Q2 ((R2) 准则开发和验证一个图MAM.
- 验证的MAM在稳定性,工艺开发和可比性研究中的应用.
主要成果:
- 一个图MAM已成功开发和验证,用于量化AAV囊蛋白上特定的脱化位点.
- 该方法在生物疗法开发的各个阶段证明了其适用于监测deamidation.
- 初步发现表明,MAM可以应用于更广泛的翻译后和化学修饰.
结论:
- 经过验证的MAM是一种适合和精确的工具,用于量化AAV体的修饰,特别是脱化.
- 这种分析方法支持质量控制和开发基于AAV的生物疗法.
- 在生物制药应用中,MAM显示了监测除了deamidation之外的各种修饰的潜力.
