在非MS神经免疫性疾病中进行自身造血干细胞移植

科学领域:

• 神经免疫学 神经免疫学
• 移植医学 移植医学
• 自免疫性疾病 自免疫性疾病

背景情况:

• 中枢和外围神经系统的自身免疫性疾病表现出不同的机制,需要量身定制的治疗方法.
• 标准的疾病修饰疗法 (DMT) 可能在一些患者中提供不完整或不可持续的反应.
• 自主造血干细胞移植 (aHSCT) 是一种针对耐火性神经免疫性疾病的免疫复合策略.

研究的目的:

• 评估aHSCT在患有非多发性硬化症 (MS) 神经免疫疾病的患者中的安全性和有效性.
• 评估与移植相关的死亡率 (TRM) 作为主要的安全结果.
• 通过缓解率,残疾分数和生活质量指标来确定疗效.

主要方法:

• 一个前性的II期临床试验,涉及12名在澳大利亚单一中心的耐药神经免疫疾病 (非MS) 患者.
• 患者在2013年5月至2021年9月期间接受了HSCT.
• 通过Day-100 TRM评估安全性;通过复发状态,免疫抑制疗法使用,残疾和生活质量评估有效性.

主要成果:

• 在aHSCT后的100天内没有观察到与移植相关的死亡率 (0%).
• 副作用与已知的HSCT毒性一致.
• 在36个月的中位数随访后,12名患者中有5人没有复发,而5人仍然没有接受免疫抑制疗法.

结论:

• aHSCT是一种安全且潜在有效的治疗方法,用于除MS之外的某些耐药神经免疫性疾病.
• 需要进一步的研究来确定最有可能从aHSCT中受益的特定神经免疫疾病.
• 这项研究提供了澳大利亚最大的自身免疫性疾病移植单位对aHSCT结果的有价值数据.