现实世界治疗模式和疾病负担的子最佳控制遗传性血管
Henriette Farkas1, Emel Aygören-Pürsün2, Didier G Ebo3
1Semmelweis University, Budapest, Hungary.
继承性血管 (HAE) 患者在不理想的治疗中经历频繁的发作和降低生活质量,特别是女性. 目前的治疗方法,如按需治疗 (ODT) 和长期预防 (LTP),使用减弱的雄激素 (AA) 或胺酸 (TA),其有效性有限,这表明需要改进HAE管理策略.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 遗传学 遗传学 是一个
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 遗传性血管炎 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病,导致经常性胀,显著影响患者的健康相关生活质量 (HRQoL).
- 尽管有治疗方面的进步,但一小部分HAE患者经历了低于最佳的疾病控制,这凸显了管理方面的未满足需求.
研究的目的:
- 描述HAE类型I/II患者的人口,临床和治疗特征.
- 评估这些患者的与健康有关的生活质量 (HRQoL) 损害,并确定导致疾病负担的因素.
主要方法:
- 在欧洲,加拿大和以色列的32个HAE中心进行了回顾性图表审查.
- 分析了来自214名患者 (≥12岁) 的数据,这些患者在按需治疗 (ODT) 和/或长期预防 (LTP) 时有低于最佳控制的HAE I/II型.
- 生活质量通过使用血管炎生活质量 (AE-QoL) 和EQ-5D-5L问卷进行评估.
主要成果:
- 患者平均每年有9.9次发作,低于最佳的控制与单独使用ODT或主要使用减弱素 (AA) 或酸 (TA) 的LTP有关.
- 观察到HRQoL中等程度的损害 (平均AE-QoL得分为44.4),女性报告的结果明显低于男性.
- HRQoL损伤与发作频率相关,从每年1-5次发作的中度损伤升级到每年>40次发作的严重损伤.
结论:
- 低于最佳的HAE控制与特定的治疗方案有关,特别是ODT单疗法和LTP与AA/TA.
- 这种疾病对患者的HRQoL造成了巨大的负担,不成比例地影响女性和频繁发作的人.
- 研究结果强调需要加强HAE管理策略,以改善患者的治疗结果和生活质量.
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