评估神经纤维光链作为生物标志物的临床研究趋势
Sydney Stern1, Kristin Jamenis1, Sreedharan Sabarinath1
1Center for Drug Evaluation and Research, Office of Translational Science, Office of Clinical Pharmacology, US Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Biomarkers in medicine
|September 16, 2025
概括
神经纤维光链 (NfL) 是神经退行性疾病的一个有前途的生物标志物. 研究新药计划的分析表明,NfL在临床试验中越来越多地被用作药理动力学生物标志物和患者分层.
科学领域:
- 生物标志物发现和开发
- 神经科学研究 神经科学研究
- 临床试验设计 临床试验设计
背景情况:
- 生物标志物预测临床益处,对药物效应敏感.
- 神经纤维光链 (NfL) 是神经轴损伤的标志物.
- NfL是神经退行性疾病的一个有前途的生物标志物.
研究的目的:
- 用NfL.L.来识别使用NfL.L.的新药研究 (IND) 计划.
- 分析NfL在药物开发中的拟议用途.
- 评估NfL在临床试验中的作用.
主要方法:
- 搜索了2005年至2024年期间的FDA IND提交.
- 确定了建议使用NfL的项目.
- 分类NfL的拟议作用:药理动力学生物标志物,患者选择/分层,或代用终点.
主要成果:
- 50个IND项目建议使用NfL,主要是在过去五年.
- 94%的人建议NfL作为药理动力学生物标志物.
- 52%使用NfL进行患者分层;20%作为替代终点.
结论:
- 在神经退行性疾病的临床试验中,NfL发挥着重要作用.
- 需要进一步的研究和研究设计考虑,以加强NfL的作用.
- NfL显示了预测临床益处和帮助药物开发的潜力.
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