Dnai1mRNA

Amanda J Smith1,2, Patrick R Sears1, Mirko Hennig3

  • 1Marsico Lung Institute/Cystic Fibrosis Research and Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.

Journal of cell science
|September 18, 2025
PubMed
概括

研究人员开发了一种通过脂质纳米颗粒传递的新型mRNA疗法,以恢复小鼠原发性纤维功能障碍 (PCD) 模型中的纤维功能. 这种治疗成功地挽救了纤毛活动,为DNAI1突变的PCD患者提供了新的治疗方法的希望.