长期卢马西兰疗法的最终结果从一个第2阶段的开放标签扩展研究在初级高氧沙流的研究

科学领域:

• 腎臟病學 (nephrology) 是一種醫學專業.
• 遗传学 遗传学 是一个
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 初级高氧化尿1型 (PH1) 是一种罕见的遗传疾病,导致过度的氧酸盐产生,导致功能衰竭.
• 卢马西兰是一种RNA干扰疗法,已被批准用于降低PH1患者的尿氧酸 (UOx) 和血氧酸 (POx).
• 这项研究评估了PH1患者中的长期安全性和有效性.

研究的目的:

• 评估在PH1.1患者中治疗卢马西兰的长期安全性和疗效.
• 评估尿氧酸 (UOx) 的持续降低和功能在54个月内保持的情况.

主要方法:

• 一项2期开放性延伸研究包括20名PH1患者 (年龄在6-64岁),其UOx升高和功能充足.
• 患者接受了从母研究中确定剂量的皮下卢马西兰.
• 主要终点是安全性 (不良事件),次要终点包括24小时UOx的变化和估计的淋巴细胞过率 (eGFR).

主要成果:

• 所有20名患者完成了这项研究;40%的患者经历了轻微的,短暂的注射部位反应,在18个月后没有报告.
• 没有报告严重或严重的治疗相关不良事件.
• 卢马西兰在第54个月实现了24小时UOx (-1.5 mmol/24h/1.73m2) 的实质性平均减少,89-94%的患者从第42-54个月达到UOx≤1.5xULN.
• 年平均EGFR变化为-0.4mL/min/1.73m2/年,表明功能稳定.

结论:

• 这项研究提供了迄今为止对于PH1患者的卢马西兰最长的随访数据.
• 长期的卢马西兰治疗是安全的,并且在PH1患者中耐受良好.
• 随着持续的卢马西兰治疗,观察到持续减少UOx和保持功能.