渐进边缘集群随机试验的分析,当治疗效果因暴露时间或日历时间而异时
Kenneth M Lee1,2, Elizabeth L Turner3,4, Avi Kenny3,4
1Department of Biostatistics, Epidemiology and Informatics, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania, USA.
如果治疗效果因时间而异,步骤集群随机试验 (SW-CRTs) 分析可能会产生误导. 研究人员必须考虑效果是否随着暴露或日历时间而改变,以避免不准确的结果.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
背景情况:
- 阶梯集群随机试验 (SW-CRTs) 通常假设立即和持续的治疗效果.
- 对治疗效应结构的错误规范,特别是当效应随时间变化时,可能导致SW-CRT中的误导性估计.
研究的目的:
- 为了评估不同的估计器 (即时,暴露时间平均,日历时间平均) 的行为,当真正的治疗效果结构在SW-CRT中被错误指定时.
- 在SW-CRT分析中,研究时间变化的治疗效应对不同时间尺度 (暴露与日历时间) 的影响.
主要方法:
- 基于模拟的评估线性混合效应基于模型的估计器.
- 在各种错误规范场景下,立即,暴露时间平均和日历时间平均治疗效果估计器的比较.
主要成果:
- 立即治疗效果估计器在估计日历时间平均治疗效果时显示出相对稳健性.
- 错误地使用时间平均估计器对真实时间变化的效应进行分析,可能会产生严重误导的结果,可能是相反的标志.
结论:
- 在SW-CRT中,治疗效果可能因暴露时间或日历时间而异,因此在分析过程中需要仔细考虑.
- 研究人员必须明确评估时间变化的治疗效应的可能性,以避免显著的偏差,并确保准确地解释SW-CRT结果.
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