从回应作为骨髓纤维化随机对照试验的终点向前发展
Ruben Van Dijck1, John-John B Schnog2, Peter A W Te Boekhorst3
1Department of Hematology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam. r.vandijck@erasmusmc.nl.
Haematologica
|September 25, 2025
概括
癌症试验中的替代终点,如肌肉纤维化 (MF) 中的脏反应,不能可靠地预测患者的生存率或生活质量. 应避免在MF随机对照试验 (RCT) 中使用它们,以防止伤害.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验 临床试验
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 抗癌药物旨在改善整体存活率 (OS) 和生活质量 (QOL).
- 随机对照试验 (RCT) 越来越多地使用代用终点来加快药物批准.
- 替代终点可能不准确地反映真正的临床益处.
研究的目的:
- 评估癌症临床试验中代用终点的有效性.
- 具体来说,评估脏反应作为骨髓纤维化 (MF) 的替代品的使用.
- 反对在MFRCT中使用代用终点.
主要方法:
- 对癌症RCT和代用终点现有文献的审查.
- 在骨髓纤维化 (MF) 试验中使用回应的研究分析.
- 批判性评估将代用终点与OS和QOL联系起来的证据.
主要成果:
- 替代终点的变化往往无法预测OS和/或QOL的改善.
- 在MF中,脏反应已被广泛使用,但缺乏令人信服的证据作为临床结果的可靠预测指标.
- 替代品的使用可能会加快无效或有毒药物的批准.
结论:
- 没有足够的证据支持在MF中使用回应或其他代用终点.
- 应避免在MFRCT中使用替代终点,以确保患者受益和负责任的资源分配.
- 优先考虑OS和QOL作为试验终点对于以患者为中心的癌症药物评估至关重要.
