开发一个以患者为中心的结局工具,用于白血:一个逐步修改的Delphi研究
Brian D Berman1, Fares Qeadan2, Amanda D Henderson3
1Department of Neurology, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA 23298, USA.
Toxins
|September 26, 2025
概括
一个新的以患者为中心的结果 (PCO) 工具有效地测量白发作 (BSP) 症状. 这17项工具是通过Delphi方法开发的,有助于评估治疗反应和开发改善的BSP治疗方法.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 眼科医生 眼科 眼科
- 患者报告的结果
背景情况:
- 斑发作 (BSP) 涉及由于过度的orbicularis oculi肌肉活动而导致 involuntary 眼关闭.
- 目前的治疗方法,如肉毒神经毒素 (BoNT),只能提供部分的,暂时的缓解,导致患者反应波动.
- 需要一种简单,高效的工具来从患者的角度测量BSP症状.
研究的目的:
- 开发和验证一种新的以患者为中心的结果 (PCO) 工具,用于评估白发作 (BSP) 症状.
- 创建一个工具,可以捕捉BSP症状和治疗反应的周期性.
- 为改善BSP治疗方法的未来研究提供资源.
主要方法:
- 采用了逐步修改的Delphi方法,从200多名BSP患者的数据开始.
- 用随机森林进行项目分析,然后通过专家小组,患者倡导小组和重点小组进行代改进.
- 与330个人进行的在线调查,BSP验证了项目相关性,最终的内容有效率率确保了清晰度和一致性.
主要成果:
- 一个17项以患者为中心的结局 (PCO) 工具用于白发作 (BSP) 成功开发.
- 该工具涵盖三个关键领域:运动症状,残疾和心理社会影响/生活质量.
- 该PCO工具的设计是为了在智能手机和平板电脑上轻松使用.
结论:
- 开发的PCO工具提供了一种用户友好的方法来评估BSP症状及其影响.
- 这种工具可以描述个体患者对肉神经毒素 (BoNT) 治疗的增长和减弱反应.
- 它是未来对新型疗法的研究的重要工具,包括长效的BoNT制剂或白血的辅助治疗.
