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Katsura Minegishi1, Tsukasa Tominari1, Yoshitsugu Aoki2
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Kodaira, Tokyo, Japan.
反感性寡核酸 (ASO) 为杜申肌肉发育不良 (DMD) 提供外型跳转疗法. 一种新型的记者小鼠模型使得ASO在DMD治疗中的有效性能够进行非侵入性,高通量评估.
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