在未经治疗的MDS患者中,顺序对比标准调节,其爆发经历了全基性HSCT
Radwan Massoud1, Evgeny Klyuchnikov1, Normann Steiner1,2
1Department of Stem cell transplantation, University Medical Center Hamburg Eppendorf, Hamburg, Germany.
Bone marrow transplantation
|October 1, 2025
概括
与标准调节相比,FLAMSA-FB疗法没有改善骨髓质疏松综合征 (MDS) 患者的移植结果. 然而,它与慢性移植与宿主疾病 (GVHD) 的更高风险有关.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 在瘤学瘤学.
- 移植免疫学 移植免疫学
背景情况:
- 骨髓发育综合征 (MDS) 可以发展为急性骨髓性白血病 (AML),往往需要异性造血干细胞移植 (allo-SCT).
- 顺序的FLAMSA-FB疗法,包括FLAMSA细胞减少阶段,其次是fludarabine-busulfan (FB) 调节,已被建议用于增强MDS患者接受allo-SCT的疾病控制.
研究的目的:
- 评估相应的FLAMSA-FB连续调节方案的疗效和安全性,与未经治疗的MDS患者接受alo-SCT的标准调节方案相比.
- 评估包括整体生存 (OS),无进展生存 (PFS),非复发死亡率 (NRM) 和复发累积发病率 (CIR) 在内的结果.
- 调查接受FLAMSA-FB与标准调节治疗的患者急性和慢性移植对宿主疾病 (GVHD) 的发生率.
主要方法:
- 对106名未经治疗的MDS患者的回顾性分析,其中有5-19%的爆发,他们接受了allo-SCT.
- 患者接受了FLAMSA-FB疗法 (n=45) 或标准调节疗法 (n=61),包括蒂奥特帕-布苏尔法,弗卢达拉宾-布苏尔法或特雷苏尔法-弗卢达拉宾.
- 倾向性得分匹配用于控制群体之间的基线差异,随访时间中位数为24个月.
主要成果:
- 在FLAMSA-FB和标准调节组之间,在两年的OS (62%对68%,p=0.92),PFS (56%对59%,p=0.92),NRM (22%对25%,p=0.78) 或CIR (22%对13%,p=0.12) 中没有发现显著差异.
- 移植率和II-IV级急性GVHD的发病率在两组之间是相似的.
- 然而,在FLAMSA-FB组中,中度至重度慢性GVHD的发病率明显高于FLAMSA-FB组 (50%对17%,p=0.04).
结论:
- 顺序的FLAMSA-FB调节方案在这个MDS患者队列中,与标准调节方案相比,没有证明移植结果有所改善.
- 虽然FLAMSA-FB没有影响生存率或复发率,但它与患中度至重度慢性GVHD的风险增加有关.
- 在MDS移植中使用基于FLAMSA的调节时,可能需要进一步的研究来探索修改或替代策略,以减轻慢性GVHD的风险.


