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Updated: Jan 16, 2026

An R-Based Landscape Validation of a Competing Risk Model
Published on: September 16, 2022
在非劣等性和等效性试验中,根据共变量适应性随机化调整置信区间
Masahiro Kojima1, Hirotaka Mano1, Kana Yamada1
1Biometrics Department, Research Division, Kyowa Kirin Co., Ltd., Tokyo, Japan.
本研究引入了用于临床试验的调整的置信区间,使用顺序和随机化测试. 虽然对正常变量有效,但二进制和时间到事件结果需要正确的模型规范来控制I型错误.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验设计 临床试验设计
- 统计推理 统计推理
背景情况:
- 监管机构建议进行变换或随机化测试,以保持协变量适应性随机化中的I型错误率.
- 非劣等性和等效性试验对统计错误控制提出了独特的挑战.
研究的目的:
- 在非劣等性和等效性试验中使用顺序和随机化方法推导调整的置信区间.
- 评估不同结果变量类型 (正常,二进制,时间到事件) 的I型错误控制.
主要方法:
- 调整的置信区间的推导使用顺序和随机化技术.
- 对正常,二进制和时间到事件结果变量的I型错误率的分析.
- 模拟研究,以评估调整的置信区间的性能.
主要成果:
- 调整的置信区间有效控制正常变量的I型错误,保持名义显著水平.
- 对于二进制变量和事件发生时间变量存在理论上的挑战,如果模型与数据生成过程分离,那么I型错误可能会超过名义水平.
- 模拟结果显示了不同类型的变量和模型规格之间的性能变化.
结论:
- 变换和随机化方法可以控制非劣等性和等效性试验中的正常变量I型错误.
- 准确的模型规范对于控制这些试验设计中的二进制和时间到事件变量I型错误至关重要.
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