针对GPRC5D向的CAR T细胞疗法 (CT071) 针对复发性或耐火性多发性骨髓瘤患者:这是首次对人进行单中心单臂第一阶段试验

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 细胞疗法 细胞疗法

背景情况:

• 复发性或耐药性多发性骨髓瘤 (MM) 存在重大未满足的医疗需求,因为目前的治疗方法提供有限的治疗选择.
• 化学抗原受体 (CAR) T细胞疗法代表了治疗血液性恶性瘤的有希望的途径.
• G蛋白结合受体类C组5成员D (GPRC5D) 是多发性骨髓瘤治疗的新兴标.

研究的目的:

• 评估CT071的初步安全性,活性和细胞动力学,一种新的GPRC5D导向的CAR T细胞疗法.
• 确定CT071在复发性或耐火性多发性髓瘤患者的推第二期剂量.

主要方法:

• 一个单中心,单臂,一期临床试验在中国进行.
• 20名患有复发性或耐火性多发性髓瘤的患者在0.1 × 10^6或0.3 × 10^6 CAR T 细胞/kg的剂量下接受了CT071.
• 安全终点包括剂量限制性毒性和不良事件;活动被评估为次要终点.

主要成果:

• 没有观察到剂量限制性毒性;推的第二阶段剂量为0.1 × 10^6 CAR T细胞/kg.
• 所有患者都经历了血液毒性 (3级或更严重). 细胞因子释放综合征发生在60% (1-2级),5%经历了3级神经毒性.
• 观察到100%的客观反应率,50%的患者实现了完全反应或更好.

结论:

• CT071具有良好的安全性,并且在重度预治疗的患者中表现出令人信服的抗髓瘤活性.
• 这些发现支持在复发性或耐火性多发性髓瘤的第二阶段试验中对CT071的进一步调查.